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关于TAEST16001注射液申报临床试验获得受理的公告

近日,广州市香雪制药股份有限公司(以下简称“公司”)子公司广东香雪精准医疗技术有限公司(以下简称“香雪精准”)向国家药品监督管理局提交了TAEST16001注射液新药临床注册申请,并收到了国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》(受理号:CXSL1800128国)。现将相关情况公告如下:

 

一、《受理通知书》主要内容

 

   (一)申报人:广东香雪精准医疗技术有限公司

 

   (二)受理号:CXSL1800128国

 

   (三)申请事项:新药申请:特殊审批程序

 

   (四)结论:根据《中华人民共和国行政许可法》第三十二条的规定,经审查,决定予以受理。

 

二、TAEST16001注射液研发情况

      (一)公司在2012年与国家千人计划特聘专家李懿博士共同创立香雪生命科学研究中心,搭建了具有国际领先水平前沿生物技术医药研发基地和转化平台。2015年成立控股子公司广东香雪精准医疗技术有限公司(XLifeSc),主要开展以具有自主知识产权的高亲和性T细胞受体(TCR)核心技术为主开发新一代抗肿瘤新药和特异性T细胞过继免疫治疗临床应用技术,成为全球同时拥有抗肿瘤TCR-T细胞治疗新药和高亲和性T细胞受体药物TCR两大技术并开展临床应用研究的领先企业之一。

      (二)香雪精准已建立TCR-T完整的技术平台及工艺,包括:肿瘤特异性抗 2 原的发现平台、TCR筛选与亲和力优化平台、蛋白表达平台、抗原制备平台、T细胞克隆平台、临床级慢病毒生产工艺、临床级TCR-T细胞生产工艺等;形成了具有自主知识产权完整的TCR-T细胞治疗技术和产品开发、生产及质控管线,开发高强特异性的新一代抗肿瘤TCR-T细胞治疗新药(TAEST),通过实践对比肿瘤传统治疗和抗体药物,具有创新性、独特性和高效性,达到国际先进水平。

      (三)TAEST16001注射液作为香雪精准研发管线的第一个产品,为NY-ESO-1抗原特异性高亲和性T细胞受体转导的自体T细胞注射液,是经过T细胞受体(T cell receptor, TCR)基因修饰的自体T细胞,该T细胞表面表达了特异性识别HLA-A*02:01限制型的纽约食管鳞状上皮癌抗原1(New York esophageal squamous cell carcinoma-1, NY-ESO-1)的高亲和性TCR。TAEST16001针对的靶点是HLA-A*02:01及NY-ESO-1抗原肽组成的复合物,使用无自我复制能力的慢病毒转导自体T细胞,表达NY-ESO-1抗原特异性的TCR。临床PI研究表明,TAEST16001治疗的病人其回输的T细胞在体内能够长时间维持,并体现较好的治疗效果。目前,香雪精准在中国完成了针对NY-ESO-1抗原阳性治疗软组织肉瘤的TCR-T新药TAES16001的临床前研究工作,正式向国家药品监督管理局递交新药IND申报资料并正式获得受理,标志着香雪精准的TCR-T新药研究取得实质性的进展。

 

三、行业情况及同类药品的市场状况

      (一)世界卫生组织(WHO)公布数据显示,恶性肿瘤已逐渐取代心脑血管疾病成为全球头号杀手,已成为威胁人类健康的重大疾病。恶性肿瘤的传统常规治疗方法以手术、放疗、化疗为主,但由于这几种方法治疗机理的限制,不能完全杀死全部肿瘤细胞,且放疗和化疗的毒副作用很大,严重损害了机体的免疫力, 导致多数患者出现肿瘤复发或转移,造成了应用传统常规方法治疗恶性肿瘤效果不佳。近年来,随着免疫应答在分子水平上的深入研究,作为肿瘤综合治疗的第四种模式----肿瘤免疫治疗技术应运而生,成为国内外研究的热点之一。

     (二)肿瘤免疫治疗的主要特点是增强患者自身的免疫功能来消除肿瘤微小残留病灶, 并明显抑制肿瘤细胞的增殖,有副作用小、复发率低的优点, 因而被 3 越来越多的患者所接受。作为抗恶性肿瘤免疫治疗的主要手段是生物药品的开发和应用,但由于各种原因在治疗中有很大局限性,例如肿瘤疫苗因未能克服微环境的问题而使其疗效存在不确定性;单克隆抗体,因仅能通过识别膜抗原(占抗原总数的7-10%)发挥治疗效能,致其应用受到很大限制,目前抗恶性肿瘤免疫治疗新药研发药已呈现出从“传统小分子化学药到靶向和抗体药再到细胞药”的发展趋势。

     (三)近年来T细胞受体生物药在业内受到高度关注,其核心部分的T细胞受体(TCR)可以识别100%的抗原,包括胞外、胞膜、胞内和核抗原并发挥治疗作用。T细胞治疗技术包括嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)和基因修改的T细胞受体(TCR)嵌合型T细胞(TCR-T),这两种技术的一个共同点在于通过基因改造的手段提高T细胞受体对特异性癌症细胞抗原的识别能力和进攻能力,作为当前过继性细胞回输治疗ACT技术两大最新的免疫细胞技术,因其能够表达特异性受体靶向识别特异性的细胞如肿瘤细胞,受到广泛的关注和研究。CD19抗原特异性CAR-T 细胞用于治疗B细胞白血病和淋巴瘤临床试验中,显示出持续的疾病缓解效果。由于针对血液肿瘤的CAR-T和针对实体瘤TCR-T技术的优越表现以及广阔的应用前景,CAR-T在2017年取得的成功为细胞产业带来革命的突破,预示着TCR-T的细胞治疗将有很大的发展空间。

       与CAR-T治疗相比,TCR-T在治疗实体肿瘤和安全性方面有明显的优势成为免疫细胞治疗的研究热点,目前国际上主要开展TCRT药物研究的企业情况如下:①英国免疫核(Immunocore)公司开发的针对肿瘤抗原的TCR生物药,主要是恶性黑色素瘤和多发性骨髓瘤等适应症,目前均处于临床I/II期;②英国Adaptimmune针对HLA-A*02:01,NY-ESO-1的TCR-T药物(药物名称:NY-ESO-1c259T),主要对软组织肉瘤、黑色素瘤、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、卵巢癌等多种适应症开展了临床研究,目前均处于临床I/II期;③美国Kite Pharma公司开发的针对HLA-DPB1*04:01限制性的MAGE-A3/A6靶点的TCR-T药物(药物名称:KITE-718)目前处于临床I期(NCT03139370),适应症为恶性肿瘤;④德国Medigene公司开发的针对HLA-A*02:01,PRAME的TCR-T药物(药物名称: 4 MDG1011),目前处于临床I/II期(NCT03503968),适应症为高危骨髓及淋巴肿瘤;⑤新加坡Lion TCR公司开发的针对乙型肝炎病毒(HBV)的TCR-T药物(药物名称:LTCR-H1),目前正在临床I期(NCT02719782,NCT02686372),适应症为肝移植后复发性HBV相关肝细胞癌。

 

四、对公司的影响及风险提示

      (一)对公司的影响 TAEST16001注射液新药临床注册申请在获得受理并自缴费之日起60日内,若国家食品药品监督管理总局药品审评中心未作出否定或质疑意见,香雪精准可按照提交的方案在有资质的临床机构开展临床试验。TAEST16001注射液属于治疗用生物制品1类创新药,如果上述产品能够获批上市,将丰富公司在抗肿瘤药物领域的产品线,确立公司在TCR-T免疫细胞治疗的领先地位,有利于增强公司的核心竞争力。本次临床试验申请获得受理不会对公司2018年度业绩产生重大影响。

     (二)风险提示

1、技术和审批风险

       TAEST16001注射液属于治疗用生物制品1类创新药,尚未在国内外上市销售,在临床试验和审批结果具有一定的不确定性。考虑到研发周期长、投入大,过程中不可预测因素较多、风险较大,由于新药研发可能涉及技术、工艺等一系列的难题与创新,因此不可避免的存在研发失败的风险。如果由于该项新药物的研发由于技术的障碍未能实现预期效果,将无法产生预期效益,对公司的盈利产生不利影响。

2、市场风险

       药品关系到人们的身体健康和生命安全,其新产品推向市场并为市场所接受和认同更需要一个过程。新产品在研发成功之后,也会面临市场的开拓、规模化经营的问题。如果公司的新药不能够被市场所接受,进而导致公司未能实现产业化生产,将加大公司的经营成本,对公司的盈利水平和未来发展产生不利的影响。

       为此,公司将严格执行国家药品监督管理局现行的临床试验规范,制定科学 5 合理的临床试验方案,积极推进该项目的临床试验工作,同时根据相关规定及时披露该药品研发的后续进展情况。请广大投资者谨慎决策,注意防范投资风险。

 

特此公告。

广州市香雪制药股份有限公司董事会     

2018年12月28日

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